難病・遠位型ミオパチー薬承認へ 世界初、筋力低下の進行抑制期待

2/29 21:05
 指定難病「遠位型ミオパチー」の治療薬について審議した厚労省の専門部会=29日午後

 厚生労働省の専門部会は29日、手足の先からだんだん筋力が低下していく指定難病「遠位型ミオパチー」の治療薬アセノベルについて、製造販売の承認を了承した。製薬会社ノーベルファーマ(東京)が開発し、世界初の薬となる。

 遠位型ミオパチーの中でも特定の遺伝子変異が原因の「縁取り空胞型」と呼ばれるタイプが対象で、20〜30代で発症し、初期ではつまずく、歩くスピードが遅い、歩き方の異常、といった症状が出る。国内の推計患者数は約300人。10年ぐらいで歩けなくなり、車いす生活となる人が多い。

 飲み薬で、筋力低下の進行を抑制する効果が期待される。

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